Carlos Frederico Martins Menck (Lattes)
Laboratório de Reparo de DNA – Departamento de Microbiologia – ICB/USP

Artigo Publicado em Estudos Avançados, 2010, vol.24, n.70, pp. 99-108 

A descoberta de que nossas células dispõem de um mecanismo de silenciamento gênico empregando RNA interferência ainda é muito recente. Apesar disso, em menos de uma década a investigação científica já alcançou progresso, suficiente para muito brevemente nos apropriarmos desse conhecimento com fins terapêuticos. Duplexes de RNA são potenciais fármacos e há investimentos altos nessa nova abordagem. Aparentemente, a promessa de terapia gênica parece finalmente atingir sua maturidade com essas novas ferramentas.

A molécula de RNA foi recentemente identificada como um possível fármaco capaz de revolucionar a forma com que realizamos terapias de um elevado número de doenças humanas. As atividades biológicas dessas moléculas, empregadas normalmente na forma de dupla fita, foram descobertas na década de 1990 graças à identificação dos mecanismos de interferência do RNA e baseiam-se na capacidade de essas moléculas reduzirem (interferirem) a expressão de determinados genes-alvo. O potencial terapêutico do RNA dupla fita é enorme, sobretudo em processos genéticos que requerem inibição de produtos de genes. Entre as doenças-alvo, destacam-se as terapias tumoral e de agentes infecciosos, especialmente vírus, mas várias outras doenças humanas também poderão ser controladas pela ação dessas moléculas. O tamanho relativamente grande das moléculas de RNA, sobretudo em comparação com algumas drogas químicas, pode representar um dos problemas a serem enfrentados pelas pesquisas no tema, porém chama a atenção a facilidade com que essas moléculas podem ser projetadas, dependendo apenas da sequência das bases do gene-alvo. Vários protocolos clínicos têm sido testados em humanos nos últimos anos, e os resultados são promissores. É possível que em breve esse tipo de fármaco seja encontrado em farmácias: vale a pena saber o porquê!

Saiba mais sobre o mecanismo do RNA interferência neste link!

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